4月10日,由上海本土企业研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝正式获批,成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物,用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗,为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案,开拓了中国血友病治疗领域新格局。重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗利用工程化病毒载体